Der Eindruck, dass die Pharma-Firmen die Erforschung der rund 7000 seltenen Krankheiten und die Entwicklung wirksamer Medikamente vernachlässigen, habe zwei Gründe, sagt Thomas B. Cueni, Geschäftsführer der Interpharma, und zwar die wissenschaftliche Komplexität der Materie und den kleinen Markt. In den letzten 20 Jahren habe es jedoch einen eigentlichen Aufschwung in der Erforschung seltener Krankheiten gegeben.

Basis waren zum einen das bessere Verständnis der Ursachen mancher Krankheiten dank neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse, zum andern die Politik, weil erst die USA und dann die EU ökonomische Anreize schufen, die das kleine Marktvolumen kompensierten: «Die USA gewähren sieben Jahre Markt­exklusivität für neue Medikamente, die EU erlaubt sogar zehn Jahre Schutzzeit. Diese Anreize führten dazu, dass grosse Pharma-Firmen mehr in diese Forschung investieren.»

Trittbrettfahrer

In der Schweiz seien wir Trittbrettfahrer der USA und der EU, sagt Cueni: «Wir bekommen weder Anreize noch eine Belohnung für forschende Firmen, und wir haben, im Gegensatz zu vielen anderen Ländern, noch nicht einmal einen nationalen Aktionspan für den Umgang mit seltenen Krankheiten. Es ist beschämend!» Umso mehr, als hervorragende Arbeit an Universitätsspitälern, namentlich Universitäts-Kinderkliniken, geleistet werde, aber auch durch Startup-Firmen, etwa im Bereich der Biotechnologie. Und es sei erfreulich, dass Schweizer Pharma-Grössen Medikamente gegen seltene Krankenten auf den Markt bringen konnten.

Problembewusste Politiker

Wenigstens gibt es nichtstaatliche Initiativen, beispielsweise aktive Patientenorganisationen wie den Dachverband ProRaris, oder die IG Seltene Krankheiten, die von der Aargauer CVP-Nationalrätin Ruth Humbel präsidiert wird. «Das Problem ist bis vor ein paar Jahren ignoriert worden, doch jetzt sind die Politiker problembewusster geworden», erklärt Thomas Cueni. Nachdem das Bundesgericht 2011 urteilte, dass die Krankenkassen das Medikament gegen die seltene Krankheit Morbus Pompe nicht bezahlen müssen, forderte Ruth Humbel in einem Postulat die Übernahme der Kosten bei seltenen Krankheiten.

SVP-Nationalrat Guy Parmelin (VD) doppelte letztes Jahr nach und forderte einen nationalen Aktionsplan. «Das führte zweimal zu einem runden Tisch des Bundesamts für Gesundheit (BAG) mit allen Interessierten», berichtet Cueni. Der grösste Schweizer Krankenversicherer Helsana schuf mit dem BAG und den Herstellern ein Modell für die Bewertung des Nutzens von Medikamenten, das implizit oder explizit von anderen Krankenkassen übernommen wurde. «Über den Preis im Verhältnis zum Nutzen kann man reden», so Cueni, «aber der Patient soll nicht betroffen sein.»

Doch die Botschaft des Bunderates vom November 2012 zum Heilmittelgesetz enthält kaum Anreize für die Erforschung seltener Krankheiten. Im Februar gab es Hearings in der Gesundheitskommission des Nationalrats. Thomas Cueni hofft, dass dieser Mangel korrigiert wird und es dann endlich vorwärts geht mit Anreizen für die Forschung und einer nationalen Strategie.